Ηλεκτρικός Αποσπερίτης

ΗλεκΤρόπιο (...Χ.../λάδι) 19...

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Σαββατιάτικη παρασκευή. Προετοιμασία.

Παραμονή και αναμονή. Και προσμονή.

Ηλεκτρικό Τοπίο σε ηλεκτρισμένη ατμόσφαιρα.

Με μολυσμένες τσέπες.

Ο Μπακαλόγατος

 

 

Ο δικός μας μπακαλόγατος

(της μικρής μας γειτονιάς)

 

ExaCel

 

 

 

 

 

 

Με τίτλο “Επεξεργασία γονιδίων CRISPR [exa-cel (exagamglogene autotemcel)]”, το ενημερωτικό Δελτίο της TIF (TIF Newsletter / October 2022) που εμφανίστηκε μόλις σήμερα στο mail μου, δημοσιεύει, ανάμεσα σε άλλα, νεότερα (ενημέρωση 30/9/2022) δεδομένα για το exa-cel, το οποίο ήταν γνωστό ως CTX001™.
Τα νεότερα είναι:
1ον, ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA or USFDA) χορήγησε στο exagamglogene autotemcel (exa-cel) μια κυλιόμενη ανασκόπηση (rolling review) για την πιθανή θεραπεία της Μεταγγισο-Εξαρτώμενης θαλασσαιμίας (TDT ) και της δρεπανοκυττάρωσης (SCD).
2ον, ότι η αίτηση αδειοδότησης Biologics (BLA) για το exa-cel από την Vertex και τον αναπτυξιακό της εταίρο, CRISPR Therapeutics για κυλιόμενη ανασκόπηση-αναθεώρηση (rolling review) θα ξεκινήσει τον Νοέμβριο του 2022. Η υποβολή αυτής αναμένεται να ολοκληρωθεί το 1ο τρίμηνο του 2023, και
3ον, ότι έχουν ολοκληρωθεί οι συζητήσεις με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και τον Ρυθμιστικό Οργανισμό Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) στο Ηνωμένο Βασίλειο για την "κατανόηση των δεδομένων που απαιτούνται για την υποστήριξη αυτών των αιτήσεων μάρκετινγκ" και πρόκειται να υποβληθούν (οι αιτήσεις) έως το τέλος του 2022.

Έγκριση(;) λοιπόν από ΗΠΑ, αναμονή από ΕΕ και Αγγλία (UK).

Έχει δρόμο ακόμα!!

Σημειώσεις:

 

1._ Στις 27 Σεπτεμβρίου είχε ανακοινωθεί ότι η εταιρεία Vertex έδωσε το πράσινο φως ώστε να ζητηθεί η έγκριση των ΗΠΑ για θεραπεία που βασίζεται στο CRISPR. Όπως επίσης και ο σχεδιασμός της για την υποβολή της λεγόμενης κυλιόμενης αίτησης (rolling application).

 

2._ Σε προηγούμενη ενημέρωση (30 Ιουνίου 2022) είχαν παρουσιαστεί δεδομένα από 75 ασθενείς (44 με TDT και 31 με SCD) με παρακολούθηση που κυμαινόταν από 1,2 έως 37,2 μήνες μετά τη δόση του exa-cel.

Η παρουσίαση έλεγε πως για την Μεταγγισο-Εξαρτώμενη θαλασσαιμία (TDT) :

“Τα δεδομένα TDT έδειξαν ότι από τους 44 ασθενείς με TDT, οι 26 είχαν βήτα-μηδέν/βήτα-μηδέν ή άλλους σοβαρούς γονότυπους που μοιάζουν με βήτα μηδέν.

Σαράντα δύο από τους 44 ασθενείς με TDT ήταν χωρίς μετάγγιση με παρακολούθηση που κυμαινόταν από 1,2 έως 37,2 μήνες μετά την έγχυση exa-cel. Δύο ασθενείς που δεν ήταν ακόμη χωρίς μετάγγιση είχαν 75% και 89% μειώσεις στον όγκο της μετάγγισης.

Οι ασθενείς με TDT είχαν σημαντικές μέσες αυξήσεις στην εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη (HbF) και αντίστοιχες αυξήσεις στη μέση ολική αιμοσφαιρίνη (Hb) με τα μέσα ολικά επίπεδα Hb να αυξάνονται σε >11 g/dL έως τον 3ο μήνα και να διατηρούνται στη συνέχεια.

Ασφάλεια: Η ασφάλεια ήταν γενικά συνεπής με τη μυελοεκκαθαριστική προετοιμασία με βουσουλφάνη και μεταμόσχευση αυτόλογων βλαστοκυττάρων. Όλοι οι ασθενείς εμφύτευσαν ουδετερόφιλα και αιμοπετάλια μετά από έγχυση exa-cel.

Ανεπιθύμητες ενέργειες: Μεταξύ των 44 ασθενών με TDT, δύο ασθενείς είχαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (SAEs) που θεωρήθηκαν ότι σχετίζονται με το exa-cel. Όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, ένας ασθενής είχε τρία SAE που θεωρήθηκαν σχετιζόμενα με το exa-cel, την αιμοφαγοκυτταρική λεμφοϊστιοκυττάρωση (HLH), το σύνδρομο οξείας αναπνευστικής δυσχέρειας και τον πονοκέφαλο και ένα SAE του συνδρόμου ιδιοπαθούς πνευμονίας που θεωρήθηκε ότι σχετίζεται τόσο με το exa-cel όσο και με τη βουσουλφάνη. Και τα τέσσερα SAE συνέβησαν στο πλαίσιο του HLH και έχουν επιλυθεί. Ένας ασθενής είχε SAE καθυστερημένης μεταμόσχευσης ουδετερόφιλων και θρομβοπενίας, τα οποία θεωρήθηκαν ότι σχετίζονται με το exa-cel και τη βουσουλφάνη, και τα δύο SAE έχουν υποχωρήσει.

Η κλινική δοκιμή βρίσκεται τώρα στη Φάση 3 και έχει εγγραφεί πλήρως. Όλοι οι ασθενείς θα έχουν την ευκαιρία να συμμετάσχουν στο CLIMB-131, μια μακροχρόνια μελέτη παρακολούθησης, μετά την ολοκλήρωση της συμμετοχής στις αρχικές μελέτες.

Ενημερωμένα τελικά σημεία: Μετά από συνεχείς συζητήσεις με ρυθμιστικές αρχές, τα πρωτόκολλα κλινικών δοκιμών για το CLIMB-111 τροποποιήθηκαν για να ενσωματώσουν σχόλια σχετικά με τα κύρια καταληκτικά σημεία για ρυθμιστική υποβολή. Συγκεκριμένα, το πρωτεύον τελικό σημείο στο CLIMB-111 για TDT έχει τροποποιηθεί από το ποσοστό των ατόμων που επιτυγχάνουν μείωση της μετάγγισης μετά από έγχυση ex-cel στο ποσοστό των ατόμων που διατηρούν σταθμισμένη μέση Hb ≥9 g/dL χωρίς μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) για τουλάχιστον 12 συνεχείς μήνες μετά την έγχυση exacel.

Παιδιατρικές μελέτες: Το CLIMB-141 και το CLIMB-151 είναι δοκιμές ανοικτής ετικέτας Φάσης 3 που έχουν σχεδιαστεί για να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα μιας εφάπαξ δόσης exa-cel σε ασθενείς ηλικίας 2 έως 11 ετών με TDT ή SCD, αντίστοιχα. Οι δοκιμές είναι πλέον ανοιχτές για εγγραφή και για την εγγραφή ασθενών ηλικίας 5 έως 11 ετών και θα προγραμματιστεί να επεκταθούν σε ασθενείς ηλικίας 2 έως κάτω των 5 ετών σε μεταγενέστερη ημερομηνία. Κάθε δοκιμή θα περιλαμβάνει περίπου 12 ασθενείς. Οι ασθενείς θα παρακολουθούνται για περίπου δύο χρόνια μετά την έγχυση. Κάθε ασθενής θα κληθεί να συμμετάσχει στην CLIMB-131, μια μακροχρόνια δοκιμή παρακολούθησης."

 

Πηγές:

https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-global-exa-cel

https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-present-new-data-more-patients

61 Επί 2

Περιμένοντας (50Χ30/λάδι)m 1984

 

 

 

 

 

 

 

Περιμένοντας κι Αναπολώντας 

Παρά Πέντε

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Ναι, μόνο 5 έμειναν

Και σε 5 θα συμπληρώσουμε ακόμα ένα κύκλο στον κοχλία που στρίβουμε μέρα με την μέρα, χρόνο με τον χρόνο. Καλά τα πήγαμε νομίζω. Φτάσαμε ως εδώ και ... "ιδού ζώμεν". Και όχι μόνον, και όχι απλώς "ζώμεν".

Αλλά ... "υπέρνικώμεν". Αλληλούια, δόξα.

'Ωρα για νέο Tablet

 

 

 

 

 

Εννιάμισι περίπου χρόνια μετά το πρώτο μου tablet (και την επαφή με οθόνη αφής) ήρθε η ώρα να πάρουμε ένα άλλο. Λίγο μεγαλύτερο, λίγο καλύτερο, λίγο ή μάλλον πολύ περισσότερο σύγχρονο.

Το TCL 10,1” (TCL TAB 10s) είναι Οκτα-πύρηνο (8 core) με θύρα εισόδου τύπου C, με οθόνη που "δεν κουράζει" τα μάτια, με μνήμη ROM 32 GB και RAM 3 GB, με κάμερες 8 MP πίσω και 5 MP μπροστά. Άλλα τεχνικά χαρακτηριστικά του είναι το Android 10 και η μπαταρία των 8000 mAh. 

Περιμένω να τα πάμε το ίδιο καλά σε βάθος χρόνου και γενικά πολύ, πολύ καλύτερα.

Κάτω Από Τον 'Ηλιο

Αχυρώνας (40Χ55/λάδι)m 1983

 

 

 

 

 

 

 

Φεύγει και ο Αύγουστος. Όπου να 'ναι θα σταματήσουμε να διαμαρτυρόμαστε για αποπνιχτικές θερμοκρασίες και μεγάλους ή μικρούς καύσωνες. Τώρα, σε λίγο ή αργότερα, θα αγωνιούμε για τη ψύχρα, το κρύο και (ίσως) την πείνα.

Μετά τον λoιμό ο λιμός; 

Στο Νησί, στο Νησί

Νησί (~60Χ35/λάδι) 19...

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Καλοκαίριασε για τα καλά.

Χτες γεμίσαμε και τις μπαταρίες, οπότε ... ώρα να φεύγουμε.

Έστω και για λίγο.

Με Τιτλο: Προοπτική

Προοπτική ( ...Χ.../λάδι)19...

 

 

 

 

 

Τελευταία εβδομάδα του Ιουνίου. Τι να περιμένουμε τώρα;

Διαχειριζόμενοι την TDT

 

 

 

Η ΤIF* εξέδωσε, στα Αγγλικά δυστυχώς, την έκδοση (version) 2.0 του βιβλίου της με τίτλο που μεταφράζεται σε: «Κατευθυντήριες γραμμές για τη διαχείριση της Μεταγγισο-Εξαρτώμενης θαλασσαιμίας (TDT**)». 

Αυτή είναι η τέταρτη (4) έκδοσή της. Η πρώτη (1) κυκλοφόρησε το 1999 ως μέρος Εκπαιδευτικού Προγράμματος της Ομοσπονδίας. Από τότε οι “Κατευθυντήριες Γραμμές” της ΤIF για τη διαχείριση της Θαλασσαιμίας που εξαρτάται από τη μετάγγιση (προϊόντων) αίματος έχουν υιοθετηθεί και χρησιμοποιούνται εκτενώς από ακαδημαϊκούς, ερευνητές και επαγγελματίες υγείας σε όλο τον κόσμο. 

Αυτό το βιβλίο, αυτός ο οδηγός είναι το μόνο “τεκμηριωμένο κείμενο αναφοράς” σχετικά με τη θεραπεία ασθενών με αυτή τη “διαταραχή”. Η νέα αυτή έκδοση που κυκλοφόρησε επαγγέλλεται ολοκαίνουργιες πληροφορίες, ολόκληρα νέα κεφάλαια σχετικά με τις πρόσφατες μεθόδους θεραπείας των ασθενών όπως και για την αξία της συμμετοχής τους στη λήψη αποφάσεων. Για την συμβολή επίσης, των Κέντρων Αναφοράς στη φροντίδα των πασχόντων και πολλά άλλα. Η TIF πιστεύει ότι "αυτές οι Οδηγίες θα προσφέρουν για άλλη μια φορά πολύτιμες πληροφορίες για όλους τους συμμάχους γιατρούς που συμμετέχουν στη θεραπεία ασθενών με αυτή την διαταραχή του αίματος και κατά συνέπεια θα ωφελήσουν την παγκόσμια κοινότητα της θαλασσαιμίας πολλαπλάσια".

 

______

 

*Τhalassaemia International Federation= Διεθνής Ένωση Θαλασσαιμίας

   https://thalassaemia.org.cy     (e-mail: thalassaemia@cytanet.com.cy )

 

**Transfusion-Dependent Thalassaemia= Μεταγγισιοεξαρτώμενη Θαλασσαιμία

 

 

Update: Τελευτ. Ενημέρωση: 26.6.2022

Χαρακτήρες

Ο Ζαν ντε Λα Μπρυγιέρ* έζησε πολλά, πάρα πολλά χρόνια πριν. Και πέθανε σαν σήμερα. Άφησε πίσω του τους “Χαρακτήρες” του, κυρίως, αλλά και το στίγμα του. Όχι μόνο για την εποχή του. Θάλεγε κανείς ότι είχε ένα δικό του τρόπο σκέψης.

Εκείνος έλεγε: Η αδυναμία στην οποία βρίσκομαι ν' αποδείξω ότι δεν υπάρχει Θεός, μου αποκαλύπτει την ύπαρξή του.

Εγώ, κρατάω αυτό.

_______________

* Jean de La Bruyère (16/8/1645 - 11/5/1696) Γάλλος συγγραφέας.

Πηγή: https://www.sansimera.gr/quotes/authors/136

Μάης Επιτέλους

Μαργαριτούλες (15Χ12 οβάλ/λάδι)1984

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Τριανταφυλλάκια (15Χ12 οβάλ/λάδι) 1984

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Ανακύψατε

Το βατραχάκι στην αυλή μας

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Τελειώνει κι αυτός ο μήνας. Όμως ούτε ο ιός τελειώνει (και το καλύτερό μας είναι να γίνει ενδημικός), ούτε ο πόλεμος (ήδη μας προετοιμάζουν ότι θα διαρκέσει ίσως και 10 χρόνια, με ό,τι αυτό συνεπάγεται). 

Και πρέπει να δεχτούμε αυτή την κατάσταση σαν την “νέα κανονικότητα”. 

Ολούρμ;*

Νομίζω ότι το νερό στο σκεύος έχει πια ζεσταθεί υπερβολικά. Κι εμείς τα βατράχια; Θα αντιληφθούμε, τώρα τουλάχιστον, ότι πρέπει να πηδήξουμε έξω, να πεταχτούμε στον αέρα για “να εκφύγουμε πάντα ταύτα τα μέλλοντα να συμβώσι”;

 

___________

* Ντοπιολαλιά της περιοχής μας. Από το "olur ya?" που σημαίνει "είναι δυνατόν;": "γίνεται;

Άνθρωποι και Ιδέες

 

 

 

 

 

 

 

 

"Οι ιδέες σκοτώνουν συχνά αυτούς που τις γεννούν.

Οι άνθρωποι σκοτώνουν πάντα, όταν δεν έχουν ιδέες".*

Κι όταν υπάρχουν ιδέες αλλά δεν θέλεις να μπεις στα καλούπια τους; Αν έχεις βολευτείς με τις θέσεις σου;

Άρχισα να ανησυχώ γι' αυτή την Άνοιξη. Μήπως δεν έρθει; Μήπως περνάμε πλέον από Χειμώνα σε Φθινόπωρο κι από Φθινόπωρο σε Χειμώνα (κάθε είδους);

 

 

 

_______________

* Κ. Ι. Διακογιάννης

 : δημοσιογράφος, συγγραφέας, αθλητής (28/8/1927 - 21/8/2018)

Ειρήνη και Ασφάλεια

 

ΑρχαίαΔεσμά (...Χ.../λάδι) 19...

Ήταν το όνειρο που βγήκε αληθινό; Ή εμείς εφαρμόσαμε το όνειρο;

Ήρθε και το 2022

Μέλλον (...Χ.../λάδι) 19...

 

 

 

 

    Να χαρούμε, λες;