BELIEVE ΙΙΙ

Στους ασθενείς με Μεσογειακή Αναιμία (β-θαλασσαιμία), η οποία είναι χρόνια νόσος, απαιτούνται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC). Όχι γιατί δεν παράγονται τα ερυθρά αιμοσφαίρια αλλά επειδή, όπως εξηγεί ο (καθηγητής παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας ΕΚΠΑ) Dr Αντ. Καττάμης, στους συγκεκριμένους ασθενείς «... υπάρχει μη αποδοτική ερυθροποίηση, όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια πολλαπλασιάζονται με γρήγορους ρυθμούς χωρίς όμως να ωριμάζουν, με αποτέλεσμα να καταστρέφονται. Αυτή η διαδικασία ενισχύεται από κάποιες συγκεκριμένες πρωτεΐνες".

Τώρα μια μελέτη με το κωδικό όνομα BELIEVE, που έφτασε στη φάση 3, αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα ενός μονοκλωνικού αντισώματος για τη "θεραπεία" ενηλίκων με μεσογειακή αναιμία.

Το μονοκλωνικό αντίσωμα luspatercept, μπλοκάρει τη δράση αυτών των πρωτεϊνών και δίνει το μήνυμα στα ερυθρά αιμοσφαίρια να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να βγαίνουν στην κυκλοφορία. Έτσι παράγεται καλύτερο και περισσότερο αίμα από τον ίδιο τον ασθενή, ο οποίος πλέον χρειάζεται λιγότερο από μετάγγιση.

Με αυτό τον τρόπο μειώθηκε κατά το εν τρίτο τουλάχιστον, η ποσότητα αίματος που χρειάζονταν σε διάστημα 3 μηνών, το 70% των ασθενών οι οποίοι συμμετείχαν στη μελέτη. Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση αυτή σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπερνά το 50%. Τα ευρήματα των επιστημόνων, αφορούν ενήλικες ασθενείς, στην πλειονότητά τους γύρω στην ηλικία των 30 ετών.

Η επικεφαλής της μελέτης, M. D. Cappellini (καθηγήτρια αιματολογίας στο πανεπιστήμιο του Μιλάνου) λέει πως σκοπός είναι "... κάποια στιγμή να απαλλάξουμε όσο γίνεται περισσότερους ασθενείς από τις μεταγγίσεις. Τα νέα δεδομένα μας επιτρέπουν πλέον να αισιοδοξούμε ότι η θεραπεία θα μπορεί στο μέλλον να δοθεί από την παιδική ηλικία".

Ένα όνειρο που μπορεί να γίνει πράξη σε λίγα χρόνια. Προς το παρόν θα βοηθήσει αρκετούς από τους ασθενείς, να βελτιώσουν εντυπωσιακά την ποιότητα ζωής τους. Στην Ελλάδα υπάρχουν γύρω στους 2500 και μέχρι σήμερα η θεραπεία που τους βοηθά να διαχειριστούν την αναιμία τους, είναι δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (ποικίλουν σε αριθμό ανά ασθενή ανάλογα και με την βαρύτητα της νόσου), οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν εκτός από υπερφόρτωση του οργανισμού με σίδηρο και σε απειλητικές για τη ζωή “συν-νοσηρότητες”. “Αυτά τα προβλήματα, περιορίζονται πλέον με τη νέα αυτή θεραπευτική προσέγγιση, η οποία μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων”, επισημαίνει η Dr Cappellini.

Τα αποτελέσματα της διεθνούς μελέτης με ελληνική συμμετοχή (η ομάδα του Dr Αντ. Καττάμη ήταν μία από τις ελληνικές που συμμετείχαν) από νοσοκομεία Αθηνών, Θεσσαλονίκης και Πάτρας, ανακοινώθηκαν στο 60ο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), που γίνεται στο Σαν Ντιέγκο των ΗΠΑ.

Κλινικές μελέτες φάσης 3 συνεχίζουν να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμακευτικού μορίου και σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Η παρασκευάστρια εταιρεία, μετά και τα αποτελέσματα που ανακοινώθηκαν και για τις δύο ασθένειες στο συνέδριο της ASH, αναμένεται μέχρι τον Μάιο του '19 να έχει καταθέσει φάκελο προς έγκριση για το luspatercept, τόσο προς τον Αμερικάνικο Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων ( FDA), όσο και προς τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Να σημειώσουμε ότι το “φάρμακο” χορηγείται σε ενέσιμη μορφή (μία υποδόρια ένεση κάθε 3 εβδομάδες) και, όπως αναφέρθηκε από τους ερευνητές, έγινε καλά ανεκτό από τους ασθενείς. Σε ορισμένους από αυτούς παρατηρήθηκε ήπια αρθραλγία την περίοδο μετά την εφαρμογή. Η μελέτη διήρκεσε 48 εβδομάδες.

Τώρα τι σημαίνει αυτό πρακτικά για τον ασθενή, όταν πάρει την έγκριση το “φάρμακο” και αρχίσει να συνταγογραφείται και στην χώρα μας;

Οι μεταγγίσεις θα αραιώσουν και εκεί που γίνονταν κάθε (πχ) 21 μέρες θα γίνονται κάθε 42 (στην καλύτερη των περιπτώσεων). Δηλαδή, ο ασθενής θα κάνει μετάγγιση και ένεση ας πούμε σήμερα, θα ξανακάνει μόνο ένεση σε 21 μέρες, θα ξανακάνει μετάγγιση και ένεση σε 42 μέρες, ύστερα (από 3 βδομάδες) θα ξανακάνει μόνο την ένεση κ.ο.κ.

Βέβαια οι γιατροί "δεν απέκλεισαν” και "το ενδεχόμενο στο άμεσο μέλλον η θεραπεία αυτή να απαλλάξει οριστικά από τις μεταγγίσεις αίματος ένα μέρος των ασθενών"! Ε, αυτό ναι! Θα μπορούσες να το πεις "θεραπεία".

Πηγή:
_ ΑΠΕ-ΜΠΕ
_ Χτες πολλά ηλεκτρονικά μέσα δημοσίευσαν την είδηση. Ενδεικτικά αναφέρω το "Πρώτο Θέμα", την "Καθημερινή", το "typos-i.gr" και το "onmed.gr". Αναφορά υπήρξε και σε τηλεοπτικά κανάλια.