Κατασκευασμένο Αίμα

 (σε συνέχεια της προηγούμενης δημοσίευσης)

 

 

 

 

 

 

 

Το δεύτερο θέμα αφορούσε τα “κατασκευασμένα”* ερυθρά αιμοσφαίρια.

Ερυθρά αιμοσφαίρια που αναπτύσσονται στο εργαστήριο με σκοπό την, όχι ακριβώς, “θεραπεία” της κληρονομικής αναιμίας αλλά την κάλυψη των αναγκών των ασθενών που εξαρτώνται από τη μετάγγιση. Οι οποίοι μπορεί να έχουν σπάνιες ομάδες αίματος ή να αναπτύξουν αλλοάνοσες αντιδράσεις στις μεταγγίσεις. Τα ερυθρά αιμοσφαίρια που αναπτύσσονται στο εργαστήριο αντιπροσωπεύουν μια ιδιαίτερα "ελκυστική εναλλακτική λύση". "Η πρόκληση είναι να παραχθεί από περιορισμένο αριθμό βλαστοκυττάρων η ποσότητα των ερυθρών αιμοσφαιρίων που απαιτείται για μια τυπική θεραπευτική δόση ενηλίκων". 

Στην Αγγλία (UK), σχεδιάζεται μια δοκιμή για να εκτιμηθεί εάν αυτά τα ερυθρά αιμοσφαίρια είναι ισοδύναμα με εκείνα που παράγονται φυσικά σε δωρητές. Πως; Δοκιμάζοντας μια μίνι δόση ερυθρών αιμοσφαιρίων που έχουν παραχθεί στο εργαστήριο σε πολλούς εθελοντές. 

Αυτή η ανασκόπηση ασχολείται με την πρόσφατη πρόοδο στον τομέα της ερυθροειδούς καλλιέργειας, καθώς και ευκαιρίες για περαιτέρω κλιμάκωση της παραγωγής των παραγόμενων ερυθρών αιμοσφαιρίων για πρακτική μετάγγισης.

 ______

*  Το 2007 έγινε η πρώτη ανακοίνωση ότι δημιουργήθηκε (από Βρετανούς) «τεχνητό» αίμα. Ένα περίπου χρόνο αργότερα παρόμοια ανακοίνωση κάνουν Αμερικανοί που μιλούν για δημιουργία «συνθετικού» αίματος από εμβρυικά βλαστοκύτταρα.

 

 

Γονιδίωμα-Θαλασσαιμία

Λόγω της ημέρας λέω να αναφερθώ σε κάτι ελπιδοφόρο

 

 

 

 

 

 

 

 

Οι ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ “ΓΟΝΙΔΙΩΜΑΤΙΚΗΣ” ΒΑΣΗΣ είναι ένα από τα θέματα που ξεχώρισα, απ' αυτά με τα οποία ασχολήθηκε το 1ο Επιστημονικό Δελτίο της Δ.Ο.Θ. (T.I.F.) 

Αφορά την γονιδιακή επεξεργασία και τις (μεγάλες) ελπίδες που αυτή δίνει για θεραπεία της θαλασσαιμίας και της δρεπανοκυττάρωσης (SCD).

Σύμφωνα με άρθρο που δημοσιεύτηκε στο New England Journal of Medicine, φαίνεται να υπήρξε θεραπεία ενός ασθενούς που έπασχε από β-θαλασσαιμία και ενός με δρεπανοκυτταρική νόσο. Αυτό που χρειάστηκε ήταν η επεξεργασία των δικών τους γονιδίων με μια συγκεκριμένη τεχνολογία. Η διαδικασία που χρησιμοποιήθηκε ήταν η “έκθεση των προδρόμων ερυθροκυττάρων στο CRISPR-Cas9 που στοχεύει στο BCL11A, προκειμένου να αυξηθεί η έκφραση της γ-σφαιρίνης αυξάνοντας έτσι την παραγωγή αιμοσφαιρίνης εμβρύου (HbF)”. Το αποτέλεσμα ήταν μια επιτυχημένη αύξηση αυτής της αιμοσφαιρίνης, αύξηση που διατηρήθηκε αφού υπήρχε και ένα χρόνο αργότερα μαζί με “υψηλά επίπεδα επεξεργασίας στον μυελό των οστών και στο αίμα”.  

 

Πηγή:

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33283989/

 

Επιστημονικό Δελτίο ΔΟΘ (TIF)

 

Το πρώτο Επιστημονικό Δελτίο (Scientific Bulletin) της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (Thalassaemia International Federation) είναι γεγονός. 

Αν και έχει ένδειξη “Σεπτέμβριος 2021”, το έλαβα μόλις χτες και παιδεύτηκα αρκετά με την μετάφραση μια και κυκλοφορεί στην Αγγλική. Σταχυολογεί ενημερώσεις σχετικά με την πρόοδο και τις εξελίξεις που προκύπτουν από την επιστημονική έρευνα, κυρίως όσον αφορά τη θαλασσαιμία και τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Από αυτές κράτησα δύο (2) που έχουν ενδιαφέρουν για μένα. Αυτή που ασχολείται με τις λεγόμενες “Θεραπείες Γονιδιωματικής Βάσης”, και αυτή που μιλά για “κατασκευασμένα” ερυθρά αιμοσφαίρια για τη θεραπεία της κληρονομικής αναιμίας.

Θέλει να τις δω λίγο καλύτερα.