Το
μακρύ ταξίδι της Γονιδιακής Θεραπείας
βαίνει στο τέλος του. Σε καλό τέλος. Αφού
αυτό για το οποίο έγραφα πριν δέκα (10)
χρόνια φαίνεται να ολοκληρώνεται.
Ο
Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ)
ενέκρινε πριν λίγες μέρες, το “Zynteglo”,
ένα κυτταρικό προϊόν που επαγγέλλεται
απαλλαγή από τις μεταγγίσεις σε ασθενείς¹
με Μεσογειακή Αναιμία που είναι άνω των
δώδεκα (12) ετών.
Ο
πρύτανης του ΕΚΠΑ και πρόεδρος της
Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας,
Θάνος Δημόπουλος, εξηγεί πως το Zynteglo
“παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα
αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με
θαλασσαιμία²,
στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός
φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου
της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με
ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά
διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά
από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα
προετοιμασίας”.
Και
πως “όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο
Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας
(Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που
υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με
το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς
κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB
212³,
που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+
γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης)
και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την
IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν
στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι
μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης
3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη
8,8-13,6 gr/dl”.
Η καλύτερη φράση σε όλα αυτά: "ανεξάρτητοι μεταγγίσεων"!!
Πηγή:
______________
¹
Σύμφωνα με τα
αποτελέσματα της τελευταίας καταγραφής
(2010-2015), ο συνολικός αριθμός των πασχόντων
από αιμοσφαιρινοπάθειες στη χώρα μας
είναι 4.032, από τους οποίους 2.099 (52,06%) είναι
οι πάσχοντες από μείζονα θαλασσαιμία.
Στο διάστημα αυτό καταγράφηκαν 51 νέες
γεννήσεις παιδιών με μείζονα θαλασσαιμία,
ενώ 167 πάσχοντες κατέληξαν, εξαιτίας
κυρίως καρδιολογικών προβλημάτων,
ηπατικών νοσημάτων ή μικροβιακών
λοιμώξεων.
²
”μείζονα β-θαλασσαιμία” ή
“μείζονα β-μεσογειακή αναιμία”
³
Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει
και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου,
Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών
Κυττάρων - Μονάδα Γονιδιακής και
Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια
την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες
ασθενείς που υποβλήθηκαν στη διαδικασία.