Και το όνομα αυτού: Zynteglo

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Το μακρύ ταξίδι της Γονιδιακής Θεραπείας βαίνει στο τέλος του. Σε καλό τέλος. Αφού αυτό για το οποίο έγραφα πριν δέκα (10) χρόνια φαίνεται να ολοκληρώνεται.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες μέρες, το “Zynteglo”, ένα κυτταρικό προϊόν που επαγγέλλεται απαλλαγή από τις μεταγγίσεις σε ασθενείς¹ με Μεσογειακή Αναιμία που είναι άνω των δώδεκα (12) ετών.

Ο πρύτανης του ΕΚΠΑ και πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνος Δημόπουλος, εξηγεί πως το Zynteglo “παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία², στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας”.

Και πως “όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212³, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8,8-13,6 gr/dl”.
Η καλύτερη φράση σε όλα αυτά: "ανεξάρτητοι μεταγγίσεων"!!

Πηγή: 

https://www.efsyn.gr/

______________

¹ Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της τελευταίας καταγραφής (2010-2015), ο συνολικός αριθμός των πασχόντων από αιμοσφαιρινοπάθειες στη χώρα μας είναι 4.032, από τους οποίους 2.099 (52,06%) είναι οι πάσχοντες από μείζονα θαλασσαιμία. Στο διάστημα αυτό καταγράφηκαν 51 νέες γεννήσεις παιδιών με μείζονα θαλασσαιμία, ενώ 167 πάσχοντες κατέληξαν, εξαιτίας κυρίως καρδιολογικών προβλημάτων, ηπατικών νοσημάτων ή μικροβιακών λοιμώξεων.

² ”μείζονα β-θαλασσαιμία” ή “μείζονα β-μεσογειακή αναιμία”

³ Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων - Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς που υποβλήθηκαν στη διαδικασία.