Εθελοντές για το πείραμα αναζητήθηκαν ανάμεσα στους πάσχοντες πριν 3 περίπου χρόνια, από το Παπανικολάου.
Η προσπάθεια στόχευε στη γενετική διόρθωση των ασθενών με Μεσογειακή Αναιμία (ή Θαλασσαιμία).
Η ιδέα ήταν (χοντρικά) η εξής:
Παίρνουμε αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς, διορθώνουμε το γονίδιό τους που έχει βλάβη και τα επανατοποθετούμε στο σώμα του. Αυτά διορθωμένα παράγουν πλέον υγιή ερυθροκύτταρα. Τέλος του προβλήματος.
Σύμφωνα με την μελέτη ξεκινάμε προκαλώντας τον πολλαπλασιασμό των αρχέγονων κύτταρων, που υπάρχουν ακόμα στο σώμα όλων μας, κυρίως (ή αποκλειστικά;) στο μυελό των οστών. Ο εθελοντής λαμβάνει ένα φάρμακο που τα ενεργοποιεί, προκαλεί την αριθμητική αύξησή τους και την έξοδό τους στην κανονική κυκλοφορία του αίματος. Γι’ αυτό απαιτείται νοσηλεία για 7-10 μέρες στο συγκεκριμένο νοσοκομείο.
Μετά συλλέγεται από τον εθελοντή, που ουσιαστικά γίνεται δότης του εαυτού του, μια μικρή ποσότητα αίματος. Εδώ σταματά, προσωρινά, η προσφορά του και παίρνει Εξιτήριο.
Απ’ αυτό το αίμα απομονώνονται τα αρχέγονα (ή βλαστικά) κύτταρα, τροποποιούνται εργαστηριακά («εμπλουτίζονται» με τμήματα κάποιου ιού) και πολλαπλασιάζονται.
Κατόπιν αυτά τα …«ρομποκύτταρα» εισάγονται στο σώμα ποντικών για να παρατηρηθούν η συμπεριφορά τους και τ’ αποτελέσματα.
Αν το πείραμα πετύχει τότε, σύμφωνα με την θεωρία, θα έχουμε «υγιή» κύτταρα (που έχουν "θεραπευμένο" πλέον το γονίδιο της β-σφαιρίνης) τα οποία όταν ξαναμπούν στο σώμα του πάσχοντα θα αυξηθούν φυσιολογικά με τον καιρό παράγοντας συνεχώς υγιή αιμοσφαίρια. Θεραπεύεται η ασθένεια σε επίπεδο γονιδίων και δεν χρειάζονται πλέον μεταγγίσεις.
Τι έγινε από τότε;
Σύμφωνα με το τελευταίο σχετικό άρθρο* που διάβασα και «όπως ανακοινώθηκε στο 19ο Πανελλήνιο Αιματολογικό Συνέδριο»:
_ είναι «ελπιδοφόρα τα πρώτα αποτελέσματα» των ερευνών Ελλήνων και Αμερικανών (το Παπανικολάου συνεργάζεται για το θέμα με το αμερικανικό πανεπιστήμιο «Ουάσιγκτον» στο Σιάτλ και η μελέτη διεξάγεται με την στήριξη των National Institutes of Health των ΗΠΑ).
_ στο πιλοτικό πρόγραμμα 10 ασθενείς (7 με σπληνεκτομή και 3 χωρίς) ολοκλήρωσαν την διαδικασία. Όλοι έλαβαν υδροξυουρία χωρίς να έχουμε «σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια».
_ συλλέχθηκαν επαρκή «CD34+ αιμοποιητικά κύτταρα» σε ορισμένους ασθενείς.
_ είναι ακόμα υπό διερεύνηση ο καθορισμός της δόσης και του χρονοδιαγράμματος χορήγησης της υδροξυουρίας ώστε «να επιτευχθεί η βέλτιστη απόδοση στελεχιαίων κυττάρων με την μέγιστη δυνατή ασφάλεια».
_ είμαστε ακόμα στη πρώτη φάση η οποία αποτελεί «απαραίτητο στάδιο για τον καλύτερο δυνατό σχεδιασμό της δεύτερης» (όπου γίνεται η γενετική διόρθωση της πάθησης).
__
*
"Γονιδιακό πλήγμα στη μεσογειακή αναιμία"
(Εφημερίδα "Κόσμος του Επενδυτή", αρ. φ. 322//17-18.1.2009)
Η προσπάθεια στόχευε στη γενετική διόρθωση των ασθενών με Μεσογειακή Αναιμία (ή Θαλασσαιμία).
Η ιδέα ήταν (χοντρικά) η εξής:
Παίρνουμε αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς, διορθώνουμε το γονίδιό τους που έχει βλάβη και τα επανατοποθετούμε στο σώμα του. Αυτά διορθωμένα παράγουν πλέον υγιή ερυθροκύτταρα. Τέλος του προβλήματος.
Σύμφωνα με την μελέτη ξεκινάμε προκαλώντας τον πολλαπλασιασμό των αρχέγονων κύτταρων, που υπάρχουν ακόμα στο σώμα όλων μας, κυρίως (ή αποκλειστικά;) στο μυελό των οστών. Ο εθελοντής λαμβάνει ένα φάρμακο που τα ενεργοποιεί, προκαλεί την αριθμητική αύξησή τους και την έξοδό τους στην κανονική κυκλοφορία του αίματος. Γι’ αυτό απαιτείται νοσηλεία για 7-10 μέρες στο συγκεκριμένο νοσοκομείο.
Μετά συλλέγεται από τον εθελοντή, που ουσιαστικά γίνεται δότης του εαυτού του, μια μικρή ποσότητα αίματος. Εδώ σταματά, προσωρινά, η προσφορά του και παίρνει Εξιτήριο.
Απ’ αυτό το αίμα απομονώνονται τα αρχέγονα (ή βλαστικά) κύτταρα, τροποποιούνται εργαστηριακά («εμπλουτίζονται» με τμήματα κάποιου ιού) και πολλαπλασιάζονται.
Κατόπιν αυτά τα …«ρομποκύτταρα» εισάγονται στο σώμα ποντικών για να παρατηρηθούν η συμπεριφορά τους και τ’ αποτελέσματα.
Αν το πείραμα πετύχει τότε, σύμφωνα με την θεωρία, θα έχουμε «υγιή» κύτταρα (που έχουν "θεραπευμένο" πλέον το γονίδιο της β-σφαιρίνης) τα οποία όταν ξαναμπούν στο σώμα του πάσχοντα θα αυξηθούν φυσιολογικά με τον καιρό παράγοντας συνεχώς υγιή αιμοσφαίρια. Θεραπεύεται η ασθένεια σε επίπεδο γονιδίων και δεν χρειάζονται πλέον μεταγγίσεις.
Τι έγινε από τότε;
Σύμφωνα με το τελευταίο σχετικό άρθρο* που διάβασα και «όπως ανακοινώθηκε στο 19ο Πανελλήνιο Αιματολογικό Συνέδριο»:
_ είναι «ελπιδοφόρα τα πρώτα αποτελέσματα» των ερευνών Ελλήνων και Αμερικανών (το Παπανικολάου συνεργάζεται για το θέμα με το αμερικανικό πανεπιστήμιο «Ουάσιγκτον» στο Σιάτλ και η μελέτη διεξάγεται με την στήριξη των National Institutes of Health των ΗΠΑ).
_ στο πιλοτικό πρόγραμμα 10 ασθενείς (7 με σπληνεκτομή και 3 χωρίς) ολοκλήρωσαν την διαδικασία. Όλοι έλαβαν υδροξυουρία χωρίς να έχουμε «σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια».
_ συλλέχθηκαν επαρκή «CD34+ αιμοποιητικά κύτταρα» σε ορισμένους ασθενείς.
_ είναι ακόμα υπό διερεύνηση ο καθορισμός της δόσης και του χρονοδιαγράμματος χορήγησης της υδροξυουρίας ώστε «να επιτευχθεί η βέλτιστη απόδοση στελεχιαίων κυττάρων με την μέγιστη δυνατή ασφάλεια».
_ είμαστε ακόμα στη πρώτη φάση η οποία αποτελεί «απαραίτητο στάδιο για τον καλύτερο δυνατό σχεδιασμό της δεύτερης» (όπου γίνεται η γενετική διόρθωση της πάθησης).
__
*
"Γονιδιακό πλήγμα στη μεσογειακή αναιμία"
(Εφημερίδα "Κόσμος του Επενδυτή", αρ. φ. 322//17-18.1.2009)
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου