Και το όνομα αυτού: Zynteglo

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Το μακρύ ταξίδι της Γονιδιακής Θεραπείας βαίνει στο τέλος του. Σε καλό τέλος. Αφού αυτό για το οποίο έγραφα πριν δέκα (10) χρόνια φαίνεται να ολοκληρώνεται.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες μέρες, το “Zynteglo”, ένα κυτταρικό προϊόν που επαγγέλλεται απαλλαγή από τις μεταγγίσεις σε ασθενείς¹ με Μεσογειακή Αναιμία που είναι άνω των δώδεκα (12) ετών.

Ο πρύτανης του ΕΚΠΑ και πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνος Δημόπουλος, εξηγεί πως το Zynteglo “παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία², στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας”.

Και πως “όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212³, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8,8-13,6 gr/dl”.
Η καλύτερη φράση σε όλα αυτά: "ανεξάρτητοι μεταγγίσεων"!!

Πηγή: 

https://www.efsyn.gr/

______________

¹ Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της τελευταίας καταγραφής (2010-2015), ο συνολικός αριθμός των πασχόντων από αιμοσφαιρινοπάθειες στη χώρα μας είναι 4.032, από τους οποίους 2.099 (52,06%) είναι οι πάσχοντες από μείζονα θαλασσαιμία. Στο διάστημα αυτό καταγράφηκαν 51 νέες γεννήσεις παιδιών με μείζονα θαλασσαιμία, ενώ 167 πάσχοντες κατέληξαν, εξαιτίας κυρίως καρδιολογικών προβλημάτων, ηπατικών νοσημάτων ή μικροβιακών λοιμώξεων.

² ”μείζονα β-θαλασσαιμία” ή “μείζονα β-μεσογειακή αναιμία”

³ Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων - Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς που υποβλήθηκαν στη διαδικασία.

Ε.ΚΕ.Α: Καλά νέα

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Καλά νέα για το αίμα, γενικώς.

Μια νέα Μονάδα Επεξεργασίας Αίματος εγκαινιάστηκε χτες στις Αχαρνές, εκσυγχρονίζοντας και αναβαθμίζοντας έτσι το σύστημα αιμοδοσίας της χώρας.

Το ΕΚΕΑ (Εθν. Κέντρο Επεξεργασίας Αίματος), με την νέα αυτή μονάδα κεντρικής επεξεργασίας στοχεύει στη συγκεντροποίηση και κεντρική διαχείριση του αίματος που διακινείται στα νοσοκομεία, στη μεγιστοποίηση της ποιότητας και της καταλληλότητας αίματος και παραγώγων αλλά και στη μείωση του κόστους.

Θα επεξεργάζεται 1.000 μονάδες την μέρα (στην Αττική συλλέγονται περίπου 300.000 μονάδες τον χρόνο) ενώ σχεδιάζεται να δημιουργηθεί ανάλογη μονάδα και στην Βόρεια Ελλάδα.

 

Πηγή: ΕΡΤ1