Πιθανή Θεραπεία;

Θέμα στο 2ο Bulletin της TIF, είναι και η βενσεραζίδη. Με την χρήση της οποίας φαίνεται να υπάρχει "βελτίωση θεραπευτικών αποτελεσμάτων" σε "in vivo"* μελέτες πάνω στην Εμβρυική Αιμοσφαιρίνη. Η βενσεραζίδη (benserazide) είναι ένα φάρμακο κατάλληλο για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον. Έχει ένα σχετικά “καλοήθη προφίλ ασφάλειας” και έχει πάρει έγκριση εδώ και 50 χρόνια στην Ευρώπη και τον Καναδά. Τώρα προβάλει και σαν πιθανή θεραπεία της θαλασσαιμίας (και όχι μόνο). 

Πρόσφατη μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Blood Cells, Molecules and Diseases, έδειξε ότι η βενσεραζίδη “ενεργοποιεί την μεταγραφή του γονιδίου γάμμα υπομονάδας Αιμοσφαιρίνης (HBG), επιβεβαιώνοντας την επαγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF) σε ερυθροειδείς προγόνους. Οι από του στόματος χορηγούμενες κλιμακούμενες δόσεις βενσεραζίδης, που χρησιμοποιήθηκαν από ερευνητές σε έναν αναιμικό μπαμπουίνο**, κατέδειξαν επαγωγή mRNA γ-σφαιρίνης έως και 13 φορές και καθιέρωσαν ένα σχήμα διαλείπουσας δόσης για κλινικές μελέτες ως θεραπευτικό υποψήφιο για την πιθανή** θεραπεία της β-θαλασσαιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου.”

_________

  * in vivo: Όρος της βιολογίας, που αναφέρεται σε πειράματα που πραγματοποιούνται σε ιστούς εντός ζώντος οργανισμού σε αντιδιαστολή με τον όρο in vitro (: εντός δοκιμαστικού σωλήνα), που αναφέρεται σε αντίστοιχα πειράματα αποσπασμένων μερών εκτός του ζωντανού οργανισμού, καθώς και σε έρευνες και πειράματα ex vivo (: εκτός του ζώντος οργανισμού).

** Σημείωση: Οι υπογραμμίσεις δικές μου (και δηλώνουν ότι ... έχουμε δρόμο ακόμα).

 

Update:
Τελευταία ενημέρωση: 9 Νοεμβρίου ΄21

 

Για Περισσότερα Βλαστοκύτταρα

 

 

 

 

Ένα άλλο θέμα στο 2ο Bulletin της TIF, είναι αυτό με τίτλο “Θεραπείες με Βάση το Γονιδίωμα” και υπότιτλο “Πηγή Βλαστοκυττάρων για Γονιδιακή Θεραπεία σε Παιδιατρικούς Ασθενείς”. Ασχολείται με το με ποιον τρόπο σε ποιες ποσότητες και από ποια πηγή μπορεί να συλλεχθούν βλαστοκύτταρα που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για Γονιδιακή Θεραπεία σε Παιδιατρικούς Ασθενείς.

Όπως λέει το άρθρο: “η γονιδιακή θεραπεία είναι η ex vivo* θεραπεία των αιμοποιητικών βλαστικών και προγονικών κυττάρων (HSPCs) των ασθενών”. Είναι δε απαραίτητες οι μεγαλύτερες ποσότητες αυτών των κυττάρων “σε σύγκριση με τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα μεταμόσχευσης (HSCT)” εξ΄αιτίας των επεξεργασιών που είναι αναγκαίοι. Του καθαρισμού, του ex vivo χειρισμού και των εκτεταμένων δοκιμών για την ποιότητάς τους. Όπως επίσης της κατάψυξης και απόψυξής τους.

Στα παιδιά, η συνηθισμένη πηγή αυτών των κυττάρων είναι η αναρρόφηση μιας ποσότητας μυελού των οστών, ενώ η συλλογή τους μέσω “λευκαφαίρεσης των βλαστοκυττάρων περιφερικού αίματος (PBSC) παραμένει περιορισμένη” και αναφέρεται κυρίως σε ασθενείς με βάρος πάνω από 20 κιλά.

Στο Μιλάνο ένα “κέντρο” χρησιμοποιεί εδώ και 10 χρόνια PBSC σε παιδιατρικούς ασθενείς, υποψηφίους για γονιδιακή θεραπεία, με στόχο να αυξήσει την ποσότητα των HSPC που συλλέγονται. Και να μειώσει επίσης την “επεμβατικότητα” που ενέχει η συλλογή του μυελού των οστών. Η έρευνά τους έδειξε ότι αυτή η μέθοδος έχει “ευνοϊκό βραχυπρόθεσμο προφίλ ασφάλειας” και “οδηγεί σε επαρκή συλλογή κυττάρων” σε λιγότερο χρόνο και ανεξάρτητα από το βάρος των ασθενών.**

________

   * Ex vivo: Όρος της βιολογίας, που αναφέρεται σε πειραματισμούς που πραγματοποιούνται πάνω σε ζωντανούς ιστούς, ή σε τεχνητό περιβάλλον έξω από τον οργανισμό. 

** Σημείωση: Τα έντονα γράμματα δικά μου.

 

Μεταμόσχευση Αιμοποιητικών ΒλαστοΚυττάρων

 

 

 

 

'Ενα από τα άρθρα του νέου (2ο) Επιστημονικού Δελτίου της TIF (που έλαβα χτες) πραγματεύεται την “μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων”.

Ειδικότερα ασχολείται με το ότι η θεραπεία με από δότη (αλλογενή) μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) είναι δυνατή ακόμα και σε ασθενείς που δεν έχουν έναν “πλήρως αντιστοιχισμένο” δότη. Είναι αρκετό να υπάρχει ένας “μερικώς ταιριαστός” συγγενής, ένας αποκαλούμενος “απλοϊδιοτυπικός” δότης. Αν και η πραγματοποίηση "απλοειδών" μεταμοσχεύσεων θεωρείται ασφαλέστερη για τους ασθενείς με θαλασσαιμία, ωστόσο, αυτό μπορεί να σημαίνει αύξηση του κινδύνου επιπλοκών. Όπως η νόσος του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (GvHD) και η απόρριψη του μοσχεύματος, λόγω των Τ λεμφοκυττάρων που προέρχονται από τον δότη. 

Μια πρόσφατη μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Blood Advances, έδειξε ότι “ο απλοϊδιοτυπικός HSCT με εξαντλημένο TCRαβ/CD19 από έναν μερικώς ταιριασμένο με HLA συγγενή είναι μια αποτελεσματική θεραπεία για παιδιά με τέτοιες καταστάσεις, συμπεριλαμβανομένης της θαλασσαιμίας, με 5ετή πιθανότητα συνολικής και ελεύθερης ασθενείας επιβίωση που κυμαίνεται από 86,8% έως 91,4%”.*

 

_________

* Σημ.: Οι υπογραμμίσεις δικές μου