Πιθανή Θεραπεία;

Θέμα στο 2ο Bulletin της TIF, είναι και η βενσεραζίδη. Με την χρήση της οποίας φαίνεται να υπάρχει "βελτίωση θεραπευτικών αποτελεσμάτων" σε "in vivo"* μελέτες πάνω στην Εμβρυική Αιμοσφαιρίνη. Η βενσεραζίδη (benserazide) είναι ένα φάρμακο κατάλληλο για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον. Έχει ένα σχετικά “καλοήθη προφίλ ασφάλειας” και έχει πάρει έγκριση εδώ και 50 χρόνια στην Ευρώπη και τον Καναδά. Τώρα προβάλει και σαν πιθανή θεραπεία της θαλασσαιμίας (και όχι μόνο). 

Πρόσφατη μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Blood Cells, Molecules and Diseases, έδειξε ότι η βενσεραζίδη “ενεργοποιεί την μεταγραφή του γονιδίου γάμμα υπομονάδας Αιμοσφαιρίνης (HBG), επιβεβαιώνοντας την επαγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF) σε ερυθροειδείς προγόνους. Οι από του στόματος χορηγούμενες κλιμακούμενες δόσεις βενσεραζίδης, που χρησιμοποιήθηκαν από ερευνητές σε έναν αναιμικό μπαμπουίνο**, κατέδειξαν επαγωγή mRNA γ-σφαιρίνης έως και 13 φορές και καθιέρωσαν ένα σχήμα διαλείπουσας δόσης για κλινικές μελέτες ως θεραπευτικό υποψήφιο για την πιθανή** θεραπεία της β-θαλασσαιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου.”

_________

  * in vivo: Όρος της βιολογίας, που αναφέρεται σε πειράματα που πραγματοποιούνται σε ιστούς εντός ζώντος οργανισμού σε αντιδιαστολή με τον όρο in vitro (: εντός δοκιμαστικού σωλήνα), που αναφέρεται σε αντίστοιχα πειράματα αποσπασμένων μερών εκτός του ζωντανού οργανισμού, καθώς και σε έρευνες και πειράματα ex vivo (: εκτός του ζώντος οργανισμού).

** Σημείωση: Οι υπογραμμίσεις δικές μου (και δηλώνουν ότι ... έχουμε δρόμο ακόμα).

 

Update:
Τελευταία ενημέρωση: 9 Νοεμβρίου ΄21